Malattie rare, Gemmato: piano nazionale pietra miliare

Name: Malattie rare, Gemmato: piano nazionale pietra miliare
Uploaded: 2023-11-30T18:04:59Z
Duration: PT138.176S
Channel: askanews

pubblicato il 30 novembre 2023 alle ore 19:04

Sottosegretario a presentazione Termometro Parlamentare ATMP Roma, 30 nov. (askanews) - "Una delle pietre miliari dei primi mesi del nostro governo è stata proprio quella di licenziare il piano nazionale delle malattie rare". Così il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, intervenuto oggi alla presentazione del nuovo "Termometro Parlamentare degli ATMP" (Advanced Therapy Medicinal Products), il report finale di un training istituzionale con focus sulle Terapie avanzate, promosso da UNIAMO, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, ospitato dall'Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità, organizzato in collaborazione con LS CUBE, grazie al supporto non condizionante di #VITA (coalizione di aziende di cui fanno parte: Bristol-Myers-Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer, PTC, Roche e Vertex). Il "Termometro Parlamentare degli ATMP" vuole rappresentare uno strumento tecnico-operativo a supporto dei parlamentari per poter definire misure efficaci volte a rendere l'Italia competitiva anche sulle nuove frontiere delle Terapie avanzate, con l'obiettivo di garantire la disponibilità di tali terapie, intervenendo sulla cornice regolatoria per incentivare l'attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione da parte degli enti di ricerca e dell'industria, elaborare nuovi modelli finanziari di rimborsabilità, creare le condizioni che garantiscano un equo e tempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnostici rapidi ed efficaci. Le Terapie avanzate rappresentano una nuova e fondamentale opportunità per il trattamento e la prevenzione degli effetti di una varietà di patologie (le malattie geniche, quelle onco-ematologiche e le malattie a lunga prognosi) o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica. Alcune di queste terapie consistono in una tecnologia medica molto complessa nella quale il genoma ricombinato è utilizzato come una sostanza farmaceutica. Intervengono in modo diretto sulle cause della malattia e non sui sintomi, sono in grado di curare o trasformare radicalmente la storia clinica di un paziente.